日前，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，该公司为CSF1R抑制剂pexidartinib递交的新药申请（NDA）已经被美国FDA接受，同时FDA授予这一申请优先审评资格。Pexidartinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT），这是一种罕见的失能性肿瘤。如果获得批准，pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是唯一的获批疗法。

TGCT是一种可能具有局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。它会影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、疼痛、僵硬及受影响关节或四肢运动能力降低。目前对TGCT的主要疗法是通过手术来切除肿瘤。然而，对于复发、难治或弥漫性肿瘤患者来说，肿瘤更难清除，而且手术疗法不一定会改善症状。对严重患者进行多次手术可能导致关节严重损伤，造成失能性功能损伤，降低患者生活质量甚至导致他们需要考虑截肢。

Pexidartinib是一款创新口服小分子CSF1R抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素，而滑膜中异常细胞增生导致TGCT的产生。Pexidartinib已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。

▲Pexidartinib分子结构式（图片来源：Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）

这项新药申请是基于pexidartinib在名为ENLIVEN的3期临床试验中的表现，在这项随机双盲，多中心关键性3期临床试验中，120名TGCT患者接受了pexidartinib或安慰剂的治疗，这些患者如果接受手术可能会对机体功能产生更坏影响。试验结果表明，pexidartinib达到了试验的主要终点，与对照组相比，显著缩小了肿瘤的大小。

“我们很高兴宣布FDA接受了我们为pexidartinib递交的申请并授予其优先审评资格，这可能为目前没有获批疗法的患者带来一个治疗选择，”第一三共公司全球肿瘤学研发执行主任Date Shuster博士说：“目前对TGCT的疗法大多局限于手术治疗，然而有些患者的疾病严重，而且手术并不能让他们的症状得到改善。我们将致力与FDA合作，将pexidartinib尽快带给这些患者。”