研发追踪
2015-01-22
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来源：中国药促会 2015-01-22
2015年1月22日，赛诺菲子公司健赞宣布欧盟委员会已经批准Cerdelga（eliglustat）胶囊作为1型戈谢病成年患者的一线治疗药物。
少数实验室遗传基因检测Cerdelga代谢过快或代谢速率不确定的成年患者。将不能采用Cerdelga治疗。
Cerdelga 已于2014年8月获美国食品药品监督管理局批准，其在全球其它国家的注册审批也在进行中。预计Cerdelga将在2015年及未来几年在欧盟国家上市。
Cerdelga是一种有效、高度专一的葡糖苷神经酰胺合成酶抑制剂，该酶广泛分布在包括骨骼在内体内组织中。Cerdelga可减少葡糖苷神经酰胺在1型戈谢病患者细胞和组织中的累积。
Cerdelga在欧盟获批用于CYP2D6代谢缺乏 (PMs) 、中间代谢 (IMs) 或广泛代谢（Ems）的 1型戈谢病成年患者的长期治疗。
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