上周FDA共颁发4项孤儿药资格，其中Bluerpint Medicines公司开发的RET抑制剂pralsetinib入围，其它在研疗法包括治疗慢性粒细胞白血病的创新手段，这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

药物：Pralsetinib（BLU667）

研发企业：Blueprint Medicines

治疗疾病：RET融合、RET突变和TRKC阳性低分化甲状腺癌、未分化或间变性甲状腺癌、甲状腺髓样癌和局部晚期或转移性滤泡性或乳头状甲状腺癌

简介：Pralsetinib（BLU667）是Blueprint Medicines开发的一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物，基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤患者。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比VEGFR2, pralsetinib对RET的选择性有90倍提高。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。

药物：阿米替林（amitriptyline）

研发企业：Algo Therapeutix

治疗疾病：红斑性肢痛症（Erythromelalgia）

简介：红斑性肢痛症是一种原因不明的末梢血管舒缩功能障碍性疾病，临床特征为肢端皮肤红、肿、痛、热，多发生于双足。阿米替林是一种三环类抗抑郁小分子药物，会影响抑郁症患者大脑中可能不平衡的化学物质。在低剂量使用时，它们可以起到减轻疼痛的作用。

药物：人胎盘提取物（Human Placental Extract）

研发企业：Plakous Therapeutics

治疗疾病：预防早期（胎龄小于34周）早产儿坏死性小肠结肠炎

简介：Plakous Therapeutics为一家从事修复和再生愈合的人体生物制剂公司，该公司建立了一个安全有效的治疗平台，通过从分娩后的人胎盘制造生物治疗药物。该药物利用协调胎儿发育的胎盘细胞因子和生长因子促进和维持愈合，还可用于治疗骨关节炎。

药物：尼洛替尼口腔崩解片

研发企业：Nanocopoeia

治疗疾病：慢性粒细胞白血病

简介：慢性粒细胞白血病（CML）是一种发生在多能造血干细胞的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血粒细胞显著增多，在受累的细胞系中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。尼洛替尼是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，靶向BCR-ABL激酶、c-KIT和血小板衍生生长因子受体（PDGFR）；对SRC家族无活性。尼洛替尼通过与BCR-ABL的ATP结合位点结合并抑制酪氨酸激酶活性，抑制BCR-ABL介导的白血病细胞系增殖。