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超 4.5 亿美元:豪森引进肝病 siRNA 疗法
产业资讯 Insight数据库 2021.10.14 1830

10 月 12 日,翰森制药与 OliX 制药公司共同宣布,双方已签署许可和合作协议,在中国发现、开发和商业化针对关键靶向适应症的 siRNA 疗法。作为合作协议的一部分,两家公司将利用 OliX 制药公司的 GalNAc-asiRNA 平台,及翰森制药集团在中国强大的研发、生产及商业化能力,针对多个靶向肝细胞的产品进行开发,涉及领域包括心血管、代谢及其他适应症。

根据该合作协议,OliX 制药公司将利用 GalNAc-asiRNA 技术平台发现先导药物并保障针对特定靶点的候选药物的开发,涉及领域包括心血管、代谢疾病及其他肝脏相关疾病。翰森制药将拥有这些疗法在中国的独家商业权益,OliX 制药将拥有中国以外其他地区的权益,且将收到 650 万美元的首付款及最高超过 4.5 亿美元基于重要里程碑的特许权许可分成

非对称小干扰 RNA(asiRNA) 技术是有效调节基因表达的新一代 RNA 干扰技术。与现有的 siRNA 疗法相比,OliX 制药公司的非对称小干扰 RNA 技术展示出与之可比的基因沉默效果且显著降低了 siRNA 介导的脱靶及免疫激活等不良反应。

OliX 制药是一家临床阶段的制药公司,基于其 RNAi 技术,通过下调致病基因的表达来开发针对各种疾病的治疗方法。非对称小干扰 RNA(asiRNA) 技术作为其核心 RNAi 技术,是一种基于 RNAi 的独特的基因沉默技术,被认为是最有效的基因沉默技术。利用该 asiRNA 技术平台,OliX 制药开发了可以透过细胞膜的 asiRNA(cp-asiRNA),以靶向治疗多种疾病,例如增生性瘢痕,干湿性年龄相关性黄斑变性(AMD),视网膜下纤维化,特发性肺纤维化 (IPF) 和神经性疼痛。OliX 制药还开发了另一种治疗性 RNAi 技术平台 GalNAc-asiRNA,以针对多种肝脏疾病。