2021年11月27日，由中国医药创新促进会（以下简称“我会”）药物临床试验专业委员会（以下简称“临床试验专委会”）数据统计工作组主办、零氪科技承办的“真实世界数据——面向监管决策的指导原则与实践应用”沙龙活动在上海成功举办。我会秘书长冯岚、临床试验专委会主任委员/北京大学临床药理研究所所长崔一民、临床试验专委会副主委/数据统计工作组组长/零氪科技执行副总裁郭彤、临床试验专委会数据统计工作组委员/恒瑞医药统计负责人汪涛、石药集团临床开发事业部副总裁夏凡以及赛诺菲中国区医学部负责人谷成明等数据统计领域专家参加了本次沙龙活动。来自创新药企业及学术界的众多业内人士，围绕沙龙主题进行了深入讨论。

崔一民所长针对“中国临床试验机构的创新发展”主题作了主旨报告，解读真实世界研究如何助推科研。崔一民所长提出，从“十一五”到“十四五”期间，随着2008年国家重大新药创制科技重大专项的实施，一系列鼓励医药创新改革措施相继出台为医药创新研发和转化提供了新的加速度，近年来我国获批上市国产新药数量明显增加，正在极力追赶美国FDA审批新药数量。从工信部人工智能领域战略人工智能医疗器械临床实验中心，到北京临床实验中心的建设，均是通过临床试验机构能力建设将科学技术转化为生产力的重要举措，旨在面向国家重大战略需求，提高人民生命健康。随着ICH指导原则在中国进一步落地实施，临床数据国际标准还需进一步接轨，需要建立全面、系统的医院信息化数字化建设的总体规划，建设早期临床协同创新机制，利用医学科学技术服务于产品转化，助力提高临床研究质量、加强研究能力效率、挖掘利用临床资源、发现新靶点和新问题，聚焦临床数据统计，加速创新药成果转化。

夏凡博士认为，真实世界数据应重点关注两点，相关性和可靠性。她建议首先要了解医院HIS系统数据库情况，并依据这些HIS系统构造真实世界研究数据库，在此基础上与专业的RWD数据处理公司合作，将HIS系统整合治理成RWD研究数据库，保障数据真实性，同时在后续工作中保障高效和有序的数据收集、提取和清理。另外还要基于全面考虑的样本量最终确定分析策略，恰当和充分的分析是RWD向RWE转化的关键。

宝花石医药科技副总经理边佳明博士结合数据集成中的众多难点问题分享了题为“从医院角度看真实世界研究的应用”的报告。边佳明博士认为，解决数据集成过程中的难题，关键点在于设计一个好的数据模型，为此首先需要打通院内外信息，这个过程离不开医疗服务提供者参与，同时还要不断提高医院信息系统的颗粒度，并以数据安全和患者隐私保护基础，运用灵活的工具（语言）达到最终目的。

零氪科技首席数据科学家冯胜博士对中美2021年RWD指南做了比较，他指出美国FDA评估RWS核心在于五大模块，即人群、协方差、披露、结果、定时。而“人群”是中美指导原则间最大的不同，中国认为真实世界研究较传统的优势之一是具有更广泛的目标人群的代表性，因此在制定纳入和排除标准时，会应尽可能地符合真实世界环境下目标人群。

汪涛委员介绍了临床试验专委会数据统计工作组成立一年以来所做的工作：辅助NMPA数据统计相关指导原则落地、解读多份相关指导原则，对于多份CDE近期发布的指导原则意见征求稿提出意见和建议，代表国内创新药企向药监部门发声；加强临床试验设计创新与数字化临床试验转型；促进数据统计相关行业沟通交流，提高我国统计师职业素养及领导力。

我会秘书长冯岚女士回顾了数据统计工作组过去的工作历程，同时也梳理了工作组未来的工作方向。“一是辅助国家药监局出台的数统相关的指导原则，并且辅助后续的落地以及解读工作，二是助力临床实验设计创新，三是聚焦临床试验数字化转型办法，四是增强行业内各方的沟通交流”。同时她对零氪在真实世界研究领域所做的工作做出充分肯定。作为承办方，零氪科技创始人兼CEO张天泽表示将进一步加强真实世界数据研究工作，让每个患者因为高质量的真实世界数据而获益。

此外，郭彤博士、百济神州上市后统计负责人廖珊妹、Medidata咨询顾问中国区负责人黄天娇、复旦大学附属华山医院感染科主治医师艾静文博士等与会嘉宾也围绕会议主题展开了深入探讨。

附药物临床试验专业委员会介绍：

药物临床试验专业委员会自成立以来，不断促进各临床试验研究机构与产业界之间充分交流，分享药物临床研究管理的宝贵经验，致力于进一步完善我国药物临床试验质量管理体系，打造与国际接轨的药物临床试验研究与评价技术体系。第三届药物临床试验专业委员会将进一步促进我国药物临床试验的进步与发展，推动原始创新能力，促进医与药的有效结合，提高创新成果转化，真正造福患者，为全面提升我国药物临床试验领域的知名度和国际竞争力做出应有贡献。