9月21日，礼来宣布，Retevmo（selpercatinib，塞尔帕替尼）新适应症获FDA加速批准，用于治疗转染重排（RET）基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者，这些患者在接受前期系统性治疗后发生疾病进展，或没有其它满意的替代治疗选择。这是全球首个且唯一一个不限癌种用于治疗RET基因融合实体瘤的RET抑制剂。

此外，FDA还拓宽了selpercatinib治疗非小细胞肺癌的适应症范围，纳入局部晚期疾病患者，并将2020年5月对NSCLC的加速批准转为完全批准。

本次FDA的批准主要基于I/II期LIBRETTO-001试验的ORR和DoR结果。研究纳入了初治患者和经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET改变的实体肿瘤，共702例。

在41名RET阳性实体瘤受试者中的结果如下，客观缓解率为44%，中位缓解持续时间为24.5个月，67%的患者缓解持续时间超过6个月。

在初治或接受含铂治疗的RET融合阳性NSCLC患者中结果如下，ORR分别为84%和61%，中位缓解持续时间分别为20.2个月和28.6个月，缓解持续时间超过12个月的患者比例分别为50%和63%。

RET融合和突变发生在多种肿瘤类型中，包括肺癌、甲状腺癌以及其他一些肿瘤类型中。据估计，RET基因融合在NSCLC患者中的发生率约为1%~2%，在甲状腺乳头状癌（占所有甲状腺癌的85%左右）中的发生率为10%~20%，在甲状腺髓样癌中的发生率为60%左右。

Selpercatinib是Loxo Oncology开发的一种高选择性和有效的转染重排基因（RET）抑制剂。2019年1月，礼来花费80亿美元收购Loxo Oncology公司，从而获得了该靶向疗法。

2020年5月8日，FDA加速批准selpercatinib上市，成为首个获批靶向RET的肿瘤疗法，用于治疗成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、成人及12岁以上儿童需要全身治疗的晚期或转移性RET突变髓样甲状腺癌（MTC）和需要全身治疗且放射性碘耐受（如适当）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者的疗法。2021年8月，中国药监局受理了selpercatinib用于上述适应症的新药上市申请，并授予优先审评资格。

2022年3月，礼来和信达生物达成协议，授予后者在中国大陆进口、销售、推广和分销雷莫西尤单抗和Selpercatinib获批后独家商业化权利。Selpercatinib在2021年的全球销售额为1.147亿美元，相比2020年（0.366亿美元）有较大提升。2022年上半年，该药物的销售额为0.868亿美元。

出处：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-lillys-retevmo-selpercatinib-the-first-and-only-ret-inhibitor-for-adults-with-advanced-or-metastatic-solid-tumors-with-a-ret-gene-fusion-regardless-of-type-301630358.html