今日，信达生物宣布，于2023年3月4日开始面向全国供药（RET抑制剂，睿妥®），这标志着RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌患者迎来新的治疗选择。

2022年9月30日，国家药品监督管理局附条件批准睿妥®在中国用于RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET融合阳性的甲状腺癌、RET突变型甲状腺髓样癌的治疗。该药物由礼来制药研发，信达生物负责中国商业化。

塞普替尼此次在中国获批是基于全球研究LIBRETTO-001的数据和LIBRETTO-321研究中国人群数据。

两个研究的数据显示，RET融合晚期非小细胞肺癌患者接受塞普替尼单药治疗，一线治疗ORR 84%，mPFS 22个月，中国人群一线治疗ORR达91%。二线治疗ORR 61%，mPFS 24.9个月，中国人群二线治疗ORR为58%。脑转移者颅内ORR 85%，颅内DCR 100% 。

多激酶抑制剂治疗晚期甲状腺癌患者获益有限且不良反应发生率较高，塞普替尼的出现给RET变异晚期甲状腺癌患者提供了全新的治疗手段。

LIBRETTO-321研究显示，RET突变甲状腺髓样癌患者接受塞普替尼治疗，ORR为58.6%，其中初治患者ORR为58.8%，经治患者ORR为58.3%。中位随访9.0个月后，中位DOR未达到，94.1%的缓解患者依然持续缓解。对于入组的1例RET融合阳性的晚期甲状腺癌初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（PR），最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续。

塞普替尼是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子RET抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，可抑制多种RET变异。是全球首款获批的高选择性RET抑制剂，通过抑制异常RET激酶的活性而发挥作用。

塞普替尼已先后获得美国FDA三项突破性疗法认证和优先审评审批资格，并于2020年5月经美国FDA批准上市，用于治疗转染重排基因（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。

2022年9月，FDA批准塞普替尼作为首个且唯一RET抑制剂，不限癌种用于RET基因融合的晚期或转移性实体瘤成人患者，同时常规批准该药用于RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。