FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号

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FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号: 产业资讯 2017-10-10 5398

来源：生物谷 2017-10-10

2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。

Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA授予elamipretide治疗PMM孤儿药称号是一个关键的里程碑事件。PMM是一种逐渐衰弱的疾病，患者病征为肌肉无力和疲劳，如果没有合适的药物治疗，患者将一直承受病痛的折磨。我们将继续与FDA合作，推进完成elamipretide治疗PMM的III期临床试验。”

今年6月，Stealth公布了一项名为MMPOWER-2的临床II期试验结果。该试验评估了elamipretide治疗PMM患者的安全性、耐受性以及疗效。最终，elamipretide治疗PMM患者后达到多个试验终点，支持elamipretide开展临床III期试验。目前，Stealth正在为RePOWER试验招募患者，旨在观察评估接受elamipretide治疗后PMM患者的病情。其中，RePOWER的患者有机会进一步加入到临床III期试验。这个临床试验将进一步评估elamipretide对PMM患者的潜在疗效、安全性和耐受性。

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