近日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准了其针对PCSK9蛋白mRNA的RNAi疗法Leqvio（inclisiran）的标签更新。这意味着，LDL-C水平升高且心脏病风险增加的患者可以更早地接受Leqvio治疗，作为食物疗法和他汀类药物治疗的补充。这个患者群体包括那些患有高血压和糖尿病等并发症、但尚未发生首次心血管事件的患者。

随着时间的推移，动脉粥样硬化病变由于脂质的积累而逐渐发生，其主要致病元凶是动脉内壁的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。动脉粥样硬化斑块的意外破裂会导致动脉粥样硬化心血管事件，如心脏病发作或中风。由于动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）引起的事件，包括心脏病发作和中风，占所有心血管疾病死亡的85%。许多LDL-C水平升高的患者同时患有其他疾病，如高血压、肥胖或糖尿病，这显著增加了他们罹患ASCVD和心血管事件的风险。

于2021年12月由 FDA 批准的Leqvio是全球第一个也是目前唯一一个能够有效降低机体LDL-C水平的小干扰RNA（siRNA）疗法。

Leqvio作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，通过降低LDL-C的水平治疗患有原发性高脂血症的成年人群，包括动脉粥样硬化性心血管疾病 （ASCVD）和杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。Leqvio最初由Alnylam Pharmaceuticals公司开发，诺华后来获得了Leqvio开发、生产和商业化的全球权利。

此次Leqvio获批用于治疗原发性高脂血症的更新适应症扩大了Leqvio的使用范围，超出了先前批准的用于治疗ASCVD和HeFH的患者群体，并可用于患有高血压和糖尿病等并发症、但尚未发生首次心血管事件的患者。

Leqvio 被证明在两次初始给药后，每年仅需两剂，即可为心脏病患者或心脏病风险增加的人群提供强大且稳定维持的LDL-C降低效果。通常这些患者在接受他汀类药物治疗后无法降低LDL-C水平至目标值，而与安慰剂相比，Leqvio的LDL-C水平降低幅度可高达52%。

本次标签的其他更新包括移除了限制使用声明，并在安全性部分删除了4种不良事件，因为这四种不良事件的发生频率与安慰剂组相同。

原文链接：https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/us-fda-approves-expanded-indication-novartis-leqvio-inclisiran-include-treatment-adults-high-ldl-c-and-who-are-increased-risk-heart-disease