礼来公布阿尔茨海默病新药完整报告年内或将与渤健上演两强争霸

当地时间周一（7月17日），制药巨头礼来在官网宣布，3期临床试验TRAILBLAZER-ALZ 2的最新完整结果显示，公司研发的donanemab可显著减缓早期阿尔茨海默病（AD，俗称老年性痴呆）患者认知和功能的下降。

礼来称，结果数据已经在2023年阿尔茨海默症协会国际会议（AAIC）上进行了分享，同时还发表在了《美国医学会杂志》（JAMA）上。

据了解，TRAILBLAZER-ALZ 2是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，研究招募了患有早期症状性阿尔茨海默病的患者，参与者按照他们的Tau蛋白水平进行区分，Tau蛋白是阿尔茨海默病进展的预测生物标志物。

两个月前的初步报告显示，在具有中等Tau水平和阿尔茨海默病临床症状的主要分析人群（n=1182）中，主要终点指标iADRS（综合评估患者认知能力和日常自理能力）显示了临床衰退速度减缓了35%；衡量患者认知能力的重要次要终点CDR-SB的评分显示，患者认知能力衰退速度减缓36%。

最新的完整报告称，在有轻度认知障碍（MCI）的人群中，iADRS显示了临床衰退速度减缓了60%，CDR-SB的评分显示，患者认知能力衰退速度减缓46%。这意味着对于这一群体来说，donanemab的疗效要明显得多。

研究还发现donanemab的表现和参与者的年龄有关，在75岁以下的人群中，iADRS显示临床衰退速度减缓了48%，CDR-SB减缓了45%；而对于75岁或以上的参与者，这两个数字分别为25%和29%。

礼来公司执行副总裁兼礼来神经科学总裁Anne White表示，这些发现强调了“早期检测和诊断”确实是可以改变这种疾病的发展轨迹。

研究数据还显示，在donanemab组中，31.4%受治疗者出现了大脑微出血（ARIA-H），明显高于安慰剂组的13.6%，另外有3名实验患者的死亡与治疗有关。

研究调查员、印第安纳大学医学院阿尔茨海默病研究教授Liana Apostolova表示，不应轻视这些副作用，但在大多数情况下通过核磁共振检查或停药是可以控制的。White补充称，距离试验结束患者平均已停药7个月，他们却仍能继续获益。

礼来新闻稿称，公司已经在第二季度向美国食品和药品管理局（FDA）递交了donanemab的申请，预计该机构将在年底前采取监管行动。据阿尔茨海默病协会称，超过600万美国人患有阿尔茨海默病，预计到2050年这一数字将增至近1300万。

十天前，FDA完全批准了日本卫材药业（Eisai）和美国渤健公司（Biogen）联合开发的新药Leqembi（通用名：Lecanemab）上市，这也是20年来首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。不过与礼来donanemab相比，Leqembi在疗效方面稍逊一些。