刚刚，传奇生物宣布，欧盟委员会（EC）已批准西达基奥仑赛（cilta-cel，商品名为Carvykti）用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂），在最后一次治疗出现疾病进展并且对来那度胺耐药。

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。2017年12月，强生（Johnson & Johnson）旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。

2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得EC授予的附条件上市许可，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者至少接受过3种前期疗法。FDA还于今年4月5日批准西达基奥仑赛用于治疗既往接受过至少一种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

根据传奇生物新闻稿，西达基奥仑赛本次在欧洲获批是基于CARTITUDE-4研究的积极结果。该研究表明，与两种标准治疗方案（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松）相比，西达基奥仑赛在既往接受过一至三线治疗的复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的无进展生存期（PFS）具有显著的统计学和临床意义。

在中国，传奇生物申报的西达基奥仑赛注射液新药上市申请已经被NMPA纳入优先审评，拟定适应症为：用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

参考资料：

[1]欧盟委员会批准 CARVYKTI®用于复发和难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗. Retrieved Apr 23, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/lw3TfPePMPqwpx1E-C9paw