3月20日，CDE官网显示，艾伯维乌帕替尼缓释片的新适应症上市申请获受理，拟用于治疗成人和青少年非节段型(NSV)白癜风。该药已在一周前被纳入优先审评品种名单，若顺利获批，将有望成为国内首个白癜风系统性靶向疗法。

自免“黑马”这次盯上了白癜风

乌帕替尼是一种选择性 JAK 抑制剂，其在托法替布(Tofacitinib)的结构基础上，通过构建并筛选获得对JAK1具有选择性的三环吡咯并吡嗪骨架，再经构效关系优化，引入C3位甲基以增强与JAK1的疏水相互作用，并添加氟原子和甲基以改善代谢稳定性，最终确定了现有结构。

乌帕替尼基础信息

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征为色素生成细胞(黑色素细胞)缺失，导致皮肤出现白斑，其可随时出现在身体的任何部位。该疾病是全球最常见的色素脱失性皮肤病，影响约0.5%-2.3%的全球人口。非节段型白癜风(NSV)是该疾病的主要类型，约占病例总数的84%。目前尚无获批用于白癜风并实现复色的系统性治疗药物。

早在2024年5月，乌帕替尼缓释片治疗白癜风已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性疗法药物认定品种名单。这也是继特应性皮炎、巨细胞动脉炎和斑秃后，乌帕替尼缓释片第四次被纳入优先审评品种名单。

Pharma ONE药物研发大数据平台显示，目前乌帕替尼已在国内获批溃疡性结肠炎、克罗恩病、银屑病关节炎、特应性皮炎、强直性脊柱炎、类风湿关节炎等多项适应症。

乌帕替尼国内适应症获批情况

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

临床数据有多硬核?

去年10月，艾伯维宣布乌帕替尼在成人和青少年白癜风患者中评估的3期关键性研究中取得积极结果。

全身白癜风面积评分指数(T-VASI)是一种用于评估全身色素脱失程度的工具，而面部白癜风面积评分指数(F-VASI)则用于评估面部色素脱失程度，面部受累最为明显，且该部位是对NSV患者心理影响最大的部位之一。

在两项研究中，约70%的受试者基线时的T-VASI>10。与安慰剂相比，upadacitinib在第48周达到了共同主要终点T-VASI 50(T-VASI评分较基线降低≥50%)和F-VASI 75(F-VASI评分较基线降低≥75%)。在两项研究中，在关键排序次要终点方面观察到upadacitinib与安慰剂存在统计学显著差异，包括第48周时的F-VASI 50。

关键疗效结果总结如下：

来源：艾伯维官网

年销83亿美元，国内近40家企业布局

2025年，乌帕替尼全球销售额达到83亿美元，占公司制药业务营收的14%，成为艾伯维旗下继利生奇珠单抗之后的又一重磅产品。

乌帕替尼2025全球销量

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

PDB药物综合数据库显示，乌帕替尼在国内的表现同样亮眼。自2022年成功纳入国家医保目录后，该产品迅速实现放量，销售额从不足百万元起步，在不到四年的时间里便攀升至接近7亿元。随着此次白癜风新适应症有望获批，其市场潜力或将进一步被打开。

乌帕替尼国内院端销售金额(2022-2025)

来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心

众所周知，在制药领域，每一块高速增长的“肥肉”，都会引来无数仿制玩家。乌帕替尼的核心专利将于2032年左右到期，Pharma ONE药物研发大数据平台显示，目前国内已有近40家企业提交了乌帕替尼的仿制药上市申请，包括烟台鲁银药业，石家庄四药、齐鲁制药(海南)、海南合瑞制药等。

随着后续审评审批的推进，这场围绕乌帕替尼的仿制药卡位战或将进一步升温，而首仿花落谁家、集采何时落地，也将成为未来几年该品种市场格局演变的关键变量。

乌帕替尼国内仿制药企业

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心