5 月 14 日，百济神州宣布，其索托克拉(商品名：BEQALZI™，百悦达®)获得美国 FDA 加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗(含布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂)的复发或难治性(R/R)套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。

来源：百济官微

索托克拉是一款在 BCL2 靶点研发中具有基石性潜力的新一代 BCL2 抑制剂，其研发设计以增强 BCL2 抑制剂作用为目标，在分子效力和选择性方面进行了优化，且其药理学特性也有望改善用药的有效性、耐受性和便利性。

这是美国十年来首次批准一款新型 BCL2 抑制剂上市，也是美国目前唯一获批套细胞淋巴瘤适应症的 BCL2 抑制剂。

此次索托克拉获得加速批准是基于 BGB-11417-201(NCT05471843)1/2 期研究的有效性和安全性数据支持，该研究结果已在第67届美国血液学会年会(ASH)上公布。经过独立审查的药物有效性数据如下所示：

总体缓解率(ORR)：52%(95% CI: 42-62)

完全缓解(CR)率：16%(95% CI: 9.1-24.0)

中位至缓解时间(TTR)：1.9 个月

中位缓解持续时间(DOR)：15.8 个月(95% CI：7.4个月至NE)，中位随访时间为 11.9 个月(数据尚未完全成熟)

安全性：索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。

该适应症能否持续获批取决于正在进行的 CELESTIAL-RRMCL 确认性试验(NCT06742996)能否证实其临床获益。FDA 已授予索托克拉针对该适应症的突破性疗法认定(BTD)，以及快速通道认定和孤儿药认定。

索托克拉在中国也已获批，用于治疗 R/R MCL 和既往接受过至少包含 BTK 抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者。欧洲药品管理局(EMA)和其他药品监管机构目前也正在审核索托克拉治疗 R/R MCL 的 1/2 期研究数据。

美国 FDA 还授予索托克拉用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)的快速通道认定，以及用于治疗 WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成人患者的孤儿药认定。

此外，百济神州目前还在探索索托克拉作为与其他药物(包括泽布替尼)联用的潜力，拟用于治疗 CLL，相关研究的最新数据预计将在 2026 年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)上公布。

MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤亚型，通常具有侵袭性。在美国，每年新诊断的MCL 病例大约有 3300 例。虽然许多患者对初始治疗有反应，但复发很常见，而且进展后的预后可能很差，尤其是在既往接受过 BTK 抑制剂治疗之后。索托克拉的加速获批为 MCL 治疗领域引入了一种新的靶向机制，并强调了随着病情发展，为患者提供更多治疗选择的重要性。