近十几年来，我国药物经济学在卫生、医保、药监部门的推动下，学科建设取得了快速发展，实际应用更加深入。在医保药品价格谈判中，药物经济学已成为测算支付标准的关键环节，研究队伍随之建立，创新药物的市场准入获得了系统的价值评估支撑。

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嵌入医保决策政策

药物经济学进入医保决策，并非一蹴而就，而是经历了一个从“概念引入”到“刚性要求”的制度演进过程。

早在2009年，国家层面就已开始关注药物经济学的作用。《国务院关于印发“十三五”深化医药卫生体制改革规划的通知》(国发〔2016〕78号)明确提出“将加快药品注册审批流程、专利申请、药物经济学评价等作为药品价格谈判的重要内容”。2017年版医保目录评审中，药物经济学专家全程参与，对重点品种提出经济性评价意见建议。2018年国家医保局成立后，药物经济学在医保决策中的地位显著提升。

2019年，国家医保局在医保目录调整方案中明确指出“对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种”。同年发布的《中国药物经济学评价指南》(2019年版)，为规范药物经济学研究提供了标准。

2020年7月，国家医保局出台《基本医疗保险用药管理暂行办法》，明确要求医保目录调整时充分参考药品的药物经济学等评价结果。2020年12月，国家医保局在答复政协提案时表示，医保目录调整时将充分参考药品的药物经济学等评价结果，并“进一步探索与研究卫生经济学等技术手段在医保目录调整中的应用，推动医保决策科学化、制度化、系统化”。

此后，药物经济学的政策工具属性被进一步强化。2024年医保药品目录调整中，药物经济学评价材料成为决定药品是否纳入医保目录以及支付标准的重要证据基础。

2025年6月，国家医保局会同国家卫健委出台《支持创新药高质量发展的若干措施》，明确要求加强创新药在药品目录准入方面的政策指导。2026年4月，国务院办公厅印发《关于健全药品价格形成机制的若干意见》，正式部署建立药品医保价值评估制度。

从2017年药物经济学专家首次参与评审，到2026年价值评估制度正式写入国务院文件，药物经济学在医保决策中完成了从“辅助参考”到“制度支撑”的跨越。

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“前置锚点”落地举隅

药物经济学在医保决策中的核心功能始终指向同一个问题：在有限医保基金与不断增长的创新药之间，判断一个药品“值不值得付”。

参照药是药物经济学评价的起点，没有参照药，成本-效果比较就无法进行。参照药预沟通把这个起点提前到了谈判之前，为药物经济学提供了一个“前置锚点”。

过去，企业在目录调整前自行选择参照药开展研究，但专家评审确定的参照药可能完全不同，导致整个经济学报告失去参考价值。这个矛盾在2026年有了制度性回应。

《参照药预沟通办法(试行)》于2026年2月正式施行，国家医保局将其主动纳入医保领域“高效办成一件事”2026年度首批重点事项清单。申报企业提交材料后，由临床专家和药学、药物经济学、医保管理领域的专家发表专业意见，专家投票得出参照药并签字确认后反馈给企业。

参照药预沟通的目的，是要选对参照比对药物。强调创新药与参照药的增量成本效果分析结果，是体现真创新的重要工具。因为只有获得更加明显的临床效果，而价格又在一定的阈值范围内，才是“真创新”。

截至今年6月底，已有两批、51家企业的59个1类新药完成参照药论证。第一批申报中，近一半企业提交的参照药与专家论证结果不一致。

从第一批参照药预沟通情况看，企业暴露出的问题集中在申报规范性、论述客观性、对参照药和市场形势的理解不足。国家医保局在政策解读中提示：有的企业本身没有突破性创新，却偏好选择高价参照药;有的材料形式上完整，但表述不够客观，反而引起专家疑虑。当政策把参照药锁定之后，企业能不能在有限时间内拿出有说服力的药物经济学报告，正在成为决定创新药能否进医保、以什么价格进医保的实操门槛。

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未来十年发展趋势

国际卫生经济与结果研究协会(ISPOR)发布的研究趋势显示，未来十年药物经济学五大方向是：人工智能(AI)、真实世界研究、价值医疗、药物定价、颠覆性创新产品。结合中国国情，笔者认为，我国药物经济学未来十年应重点发展以下方向：

一是AI的应用。AI在药物经济学研究中的应用不仅可以缩短药物研发周期，还可以促进生成式AI的应用，提升数据处理效率，开展系统综述，优化模型构建精度，通过大数据实现动态实时评估，拓展真实世界证据的应用。利用AI的自然语言处理技术，可以从电子病历、医保数据库提取关键变量，常用的成本效果或成本效用分析结果可用模型参数进行智能预测与模拟。

二是广泛应用真实世界研究。在药品价值评估框架中要强调多维度决策评价，更多地采用多维度决策分析的方法。除了重视传统的临床价值、经济价值评估外，重点应放在社会价值和公平价值的评估上，将价值评估贯穿药品全生命周期，即上市前的早期卫生技术评估、上市后的再评估。

三是倡导基于价值的医疗保健。基于价值的医疗保健既是宏观测定医疗资源配置的方法，常用于分析医疗资源在不同疾病防治中的使用频率和成本分布，从而提出改善资源分配的建议;也是微观临床的医疗模式，以合理成本提供医疗服务，改善患者健康结果，提供最佳患者体验。

四是重点研究颠覆性创新产品和创新疗法的经济评价方法。包括对创新技术和高值疗法的多元支付方法研究，如按治疗结果支付、风险分担方式支付、年金制方式支付等。

五是创新药的公平价值定价方法。药物经济学的未来十年取决于医药产业的发展，作为一个学科，它必然要为其依附的产业服务。药物经济学的发展趋势正在被产业需求驱动——参照药预沟通的落地、医保价值评估制度的建立、真实世界证据在准入中的应用，都在把“未来十年”变成“已经开始的十年”。

★★★ 结语 ★★★

总之，我国药物经济学经历了从学术概念到政策工具的完整转化。随着参照药预沟通的常态化运行和医保价值评估制度的逐步完善，药物经济学正在成为医保“战略购买”的一大技术支撑。