9月22日，Celldex宣布Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)的两项III期研究(EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2)达到了主要终点。该公司计划在2027年递交该药物的上市申请。

Barzolvolimab是一款靶向干细胞生长因子受体(c-Kit)的单抗药物，旨在通过高特异性结合肥大细胞表面的c-Kit来抑制炎症的发生和发展。EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2均为全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验(n=1939)，旨在评估每4周1次(Q4W)或每8周1次(Q8W)Barzolvolimab治疗抗组胺药经治或难治性CSU患者的有效性和安全性。研究的主要终点是第12周荨麻疹活动度(UAS7)评分相较于基线的变化。

结果显示，治疗第12周：在EMBARQ-CSU1研究中，Q4W组、Q8W组、安慰剂组患者的UAS7评分分别较基线降低20.2分、20.5分、10.7分，组间差异有统计学意义(P<0.00001);在EMBARQ-CSU2研究中，Q4W组、Q8W组、安慰剂组患者的UAS7评分分别较基线降低20.2分、19.7分、11.4分，组间差异有统计学意义(P<0.00001)。

此外，两项研究均达到了所有关键次要终点。其中，在EMBARQ-CSU1研究中，治疗第12周，Q4W组、Q8W组、安慰剂组达到完全缓解(UAS7=0)的患者比例分别为42.4%、42.1%、9.3%;在EMBARQ-CSU2研究中，治疗第12周，Q4W组、Q8W组、安慰剂组达到完全缓解的患者比例分别为45.7%、44.0%、12.6%。

在奥马珠单抗难治性CSU亚组中，Barzolvolimab亦展现出了明确的疗效。

安全性方面，Barzolvolimab组最常见的不良反应是头发颜色改变、皮肤色素沉着不足、中性粒细胞减少症、皮肤色素沉着过度、味觉障碍、味觉减弱、鼻咽炎、贫血。

据医药魔方NextPharma数据库统计，目前全球共3款药物获批用于治疗CSU，包括奥马珠单抗(诺华)、瑞米布替尼(诺华)、度普利尤单抗(赛诺菲)。