5月9日，再鼎医药合作伙伴argenx宣布，美国FDA正式批准VYVGART(艾加莫德静脉输注剂型)和VYVGART Hytrulo(艾加莫德皮下注射剂型)拓展适应症，用于治疗所有成人全身型重症肌无力(gMG)患者。

这一批准将艾加莫德的适应症范围从此前的乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性人群，全面拓宽至所有血清型，包括MuSK抗体阳性、LRP4抗体阳性及三重血清阴性患者。艾加莫德由此成为首个且目前唯一获批用于治疗成人gMG全血清型的靶向疗法。这一里程碑标志着全球重症肌无力治疗领域正式进入全人群覆盖的新时代。

图1. 艾加莫德静脉和皮下剂型获FDA批准拓展适应证，来源：公司官微

全身型重症肌无力是一种罕见的、慢性的神经肌肉自身免疫性疾病，由靶向神经肌肉接头的致病性免疫球蛋白G所致，可引发致残性甚至危及生命的肌肉无力和慢性疲劳。约80%的gMG患者血清中可检测到AChR抗体，而约20%的患者无法检测到此类抗体，被统称为AChR抗体阴性gMG。这类患者可能携带靶向MuSK、LRP4等其他NMJ蛋白的自身抗体，约10%的患者则无法检出任何已知抗体。与可检出自身抗体的患者相比，三重血清阴性患者既往常被排除在临床研究之外，且疾病负担更重，获批治疗选择长期匮乏。艾加莫德此次适应症扩展，恰恰填补了这一巨大的临床空白。

此次美国获批主要基于III期ADAPT SERON研究的积极数据。该研究是有史以来针对AChR抗体阴性gMG患者规模最大的全球性III期临床试验，共纳入119例成年患者，覆盖MuSK抗体阳性、LRP4抗体阳性及三重血清阴性三种亚型。

研究达到了主要终点(p=0.0068)，相较于安慰剂组，接受艾加莫德治疗的患者在首轮治疗第4周时，其重症肌无力日常活动量表(MG-ADL)评分实现具有统计学意义的改善。在研究总体人群中，接受艾加莫德治疗的患者第4周MG-ADL总分较基线降低3.35分，这一改善具有临床意义。在所有血清型患者中，均观察到症状有临床意义的改善，涵盖延髓肌、眼肌和肢体功能等多个维度。在后续的治疗周期中，研究总体人群及所有血清亚型均观察到MG-ADL和重症肌无力定量评分的持续改善。

安全性方面，艾加莫德在各血清型患者中均表现出良好的耐受性，与此前在AChR抗体阳性gMG患者中已确立的安全性特征一致。

艾加莫德(efgartigimod)是全球首个获批的FcRn拮抗剂，通过靶向新生儿Fc受体，减少致病性IgG抗体的循环水平，从而缓解自身免疫性疾病的病理进程。在FcRn抑制剂赛道中，目前全球已有三款类似药物获批用于治疗全身型重症肌无力，除艾加莫德外，还有rozanolixizumab(Rystiggo)和nipocalimab(Imaavy)，直接比较研究正在开展中。

然而，艾加莫德凭借先发优势和适应症的持续拓展，已在市场中确立了显著领先地位。2025年，艾加莫德全球净销售额达42亿美元，同比增长91%。在重症肌无力领域，Alexion的Ultomiris(补体抑制剂)同样位列一线生物制剂处方前列，但艾加莫德在FcRn抑制剂类别中的市场渗透率持续提升。此次全血清型gMG适应症的获批，将进一步完善艾加莫德在重症肌无力领域的全覆盖，同时其已进行的慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病适应症及眼肌型重症肌无力等拓展研究，正持续扩大其市场边界。

2021年1月，再鼎医药与argenx达成独家许可协议，获得艾加莫德在大中华区(中国内地、香港、澳门和台湾地区)的开发和商业化权益。截至目前，再鼎医药已推动艾加莫德在中国获批多项适应症：2023年6月，静脉输注剂型获批用于AChR抗体阳性的成人gMG患者;2024年7月，皮下注射剂型获批用于同一人群;2024年11月，皮下注射剂型在华再获CIDP适应症批准。随着此次FDA批准艾加莫德覆盖全血清型gMG，再鼎医药预计将积极推动中国监管机构同步扩展适应症，使国内MuSK抗体阳性、LRP4抗体阳性及三重血清阴性等此前缺乏靶向治疗选择的患者群体，也能尽快获得这一突破性疗法。

结 语

展望未来，凭借首创新颖机制的优势、丰富的获批适应症、持续的临床证据积累及差异化的产品组合，艾加莫德正朝着成为自免领域“重磅炸弹”产品的目标稳步迈进。全球Vyvgart市场规模预计到2030年将达55亿美元，年复合增长率约13.6%。

与此同时，argenx正在推进更便捷的预充式皮下注射剂自我给药方案，并拓展适应症至儿童gMG患者及更广泛的自免领域。作为该产品在中国市场的战略合作伙伴，再鼎医药凭借强大的商业化能力和对中国自免疾病诊疗实践的深入洞察，有望在这一新适应症的推动下进一步扩大市场份额，持续惠及广大中国重症肌无力患者，构建更完整的自免疫疾病管理闭环。