日前，Kyverna Therapeutics已正式开始向FDA滚动提交其CAR-T细胞药物mivocabtagene autoleucel(miv-cel，研发代码：KYV-101)的生物制品许可申请，用于治疗僵人综合征(SPS)。

值得注意的是，这是首个提交上市申请的自免CAR-T。如果miv-cel顺利上市，将为CAR-T细胞治疗开辟更广泛的商业应用领域。

首个提交BLA的自免CAR-T

miv-cel是一款自体CD19 CAR-T细胞治疗，是最早进入临床的自免CAR-T产品之一。目前，KYV-101正在多种由B细胞介导的自身免疫性疾病中进行评估，重点关注SPS、重症肌无力和狼疮性肾炎。

KYV-101的CAR构建体

miv-cel本次提交BLA的适应症是SPS，Kyverna已经和FDA达成一致，II期试验KYSA-8将作为KYV-101针对SPS的注册研究，包括25名患者的试验规模，其主要终点为25英尺步行(T25FW)测试。

Kyverna在2026年AAN年会上以口头报告的晚期口头报告，展示了关键KYSA-8试验的初步分析结果。报告显示：16周时所有主要和次要终点均具有统计学显著且持久的临床益处，miv-cel单次剂量后患者的残疾评分得以逆转。此外，截至第16周及最后随访，100%的患者均未接受SPS免疫治疗。

此外，在德国通过IH途径接受miv-cel单剂治疗的首批患者中，有两位分别取得了超过15个月和26个月的持久疗效，且无需长期接受免疫治疗。

Kyverna预计将于2026年下半年分享KYSA-8试验的一年随访数据。

FDA态度颇为积极

根据Kyverna公司披露，Kyverna与FDA的合作非常积极，而且在SPS上的观点是相互一致的，因为SPS目前尚无获批的药物，迫切需要尽快将新疗法带给患者。

Kyverna与FDA进行的pre-BLA会议进展积极，就miv-cel用于SPS的监管路径达成了一致，包括滚动提交BLA的材料以及BLA方案中的所有核心组成部分：注册性II期单臂试验KYSA-8的小样本数据足以支持miv-cel的SPS BLA申请，主要终点为16周的25英尺步行(T25FW)测试，以及临床安全方案、临床前资料包以及CMC包。

同时，Kyverna正在寻求miv-cel在再生医学先进疗法(RMAT)认证下的优先审查，预计将于2026年第四季度完成提交。

不过，目前Kyverna尚未获得完整方案，因为FDA要求提供更多信息。双方正在积极合作以确定最终所需的具体评估。应FDA要求，Kyverna将对自然历史研究进行额外的分析。

Kyverna的首席执行官Warner Biddle表示，这无需生成新的数据，只需利用现有数据进行额外分析。FDA并未对自然历史研究使用的方法提出任何质疑。Kyverna将在2026年美国神经学会年会上发表自研历史研究数据，以及KYSA-8的一年随访数据。

另外，在miv-cel提交上市申请的期间，FDA正在面临生物制品评估与研究中心(CBER)主任交接，Vinay Prasad离任，Katherine Szarama接任代理职务。但FDA CBER主任的交接，并未影响miv-cel的BLA提交。Kyverna表示，审查团队的一致性很高，预计领导人的变化不会改变原本的时间表。

小结

此外，基于FDA的积极态度以及可视的前景，Kyverna已经启动了miv-cel的商业化准备工作，包括商业站点激活、付款方参与及医疗专业人员(HCP)教育等。以及任命具有资深生物制药行业商业领导经验的Nadia Dac为首席商务官，以全力推动miv-cel未来的商业化布局。

如果miv-cel在未来顺利获得监管批准，将为CAR-T细胞治疗领域开辟一个新的商业化应用领域。当下，CAR-T细胞所获批的适应症都为肿瘤，自免领域的扩大将是CAR-T治疗的里程碑事件!