2026 年 5 月 14 日，Tessera Therapeutics 在 ASGCT 第 29 届年会上公布了其 Gene Writing™(基因写入)平台的最新临床前数据，涵盖镰状细胞病(SCD)和体内 CAR-T 两大方向。

在体内 CAR-T 上，首次在多个非人灵长类动物(NHP)物种中证明，单次低剂量(0.05-0.1 mg/kg)的 T 细胞靶向 LNP 递送携带 CD20 CAR 载荷的 Gene Writer，成功实现了 CAR 基因的永久性基因组整合。生成的 CAR-T 细胞扩增至循环 T 细胞的约 60%，介导外周血和淋巴结中 B 细胞清除长达 35 天，且每个细胞转基因拷贝数低。

基于此，Tessera 正在应用其 Gene Writing 和专有的 LNP 递送平台，为潜在的肿瘤学和自身免疫性疾病应用开发体内细胞疗法。

与 CRISPR 等核酸酶技术不同，Gene Writing 通过靶向引物逆转录(TPRT)机制将治疗信息精确「写入」基因组，无需引入 DNA 双链断裂，理论上可避免染色体重排、大片段缺失等风险。

2025 年 11 月，再生元已与 Tessera 达成总额最高 2.75 亿美元的合作，共同开发治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的体内 Gene Writing 疗法 TSRA-196。

Tessera 还公布其 Gene Writing 平台在 SCD 领域的新进展：单次 LNP 递送的 Gene Writer 使平均 85% 的长寿命造血干细胞至少有一个 HBB 等位基因被编辑，远超 20-30% 的临床获益阈值，编辑持久性长达约 19 个月，且无需干细胞动员、清髓预处理或移植。