5 月 12 日，Kyverna Therapeutics 公布了 2026 年第一季度财报，并宣布正式启动 miv-cel 针对僵人综合征(SPS)的滚动式生物制品上市申请(BLA)递交，凭借再生医学先进疗法(RMAT)资格申请优先审评，预计 2026 年第四季度完成全部 BLA 提交。

Miv-cel 是一款采用全人源化设计及 CD28 共刺激结构域的自体 CD19 CAR-T，被开发用于治疗多种自免疾病。单次输注即可深度耗竭 B 细胞、重塑免疫系统，有望为自身免疫病患者实现无需长期服药、病情持久缓解的治疗目标。

今年 4 月，Kyverna 在 2026 年 AAN 年会重磅口头公布 KYSA-8 关键临床试验主要分析结果。在前期积极初步数据基础上，研究证实：单次输注 miv-cel 后，第 16 周所有主要及次要终点均取得统计学显著且持久的临床获益，患者残疾状态得到逆转。

此外，截至第 16 周及末次随访，100% 患者无需再接受僵人综合征相关免疫治疗;同时 miv-cel 整体安全性耐受良好。

Kyverna 计划在 2026 年下半年公布为期一年的随访数据，进一步验证长效获益。值得关注的是，德国通过同情用药路径首批接受 miv-cel 治疗的 2 例僵人综合征患者，已分别实现 15 个月、26 个月的持久疗效，无需长期使用免疫药物。

公司首席执行官 Warner Biddle 表示：「作为首家为自身免疫性 CAR-T 疗法递交 BLA 申请的企业，与 FDA 就单臂临床试验方案达成共识、明确 miv-cel 递交路径，不仅是 Kyverna 的重要里程碑，也对整个行业意义重大。在推进滚动式 BLA 递交、筹备 2027 年商业化上市的同时，我们正搭建多样化适应症产品矩阵，巩固在自免疾病中的领先地位。长远来看，公司有望建立全新治疗范式。」

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https://www.biospace.com/press-releases/kyverna-therapeutics-announces-initiation-of-rolling-sps-bla-submission-and-reports-first-quarter-2026-financial-results