6月1日，法国制药集团施维雅(Servier)宣布以最高26.5亿美元收购Edgewise Therapeutics肌营养不良症业务。首付15.5亿美元现金，监管及商业化里程碑付款最高11亿美元，预计2026年Q3完成交割。消息公布后，Edgewise股价单日暴涨17.9%，市值突破43亿美元。

交易核心是一款名为sevasemten的口服在研药物——同类首创(first-in-class)快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，通过保护肌肉免受收缩诱导损伤来延缓疾病进展。目前该药正针对贝克型肌营养不良症(BMD)开展关键性临床，针对杜氏肌营养不良症(DMD)开展2期试验。FDA已授予其孤儿药、快速通道及罕见儿科疾病三重认定。

关键临床数据方面，MESA开放标签扩展研究显示，BMD患者接受sevasemten治疗后，功能稳定期长达3.5年——这在自然病史研究中是前所未有的。该药物已获得FDA快速通道认定、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定三重监管优惠。GRAND CANYON关键性试验(BMD适应症，约120名成人患者)正在进行中，顶线数据预计2026年Q4公布。

BMD目前全球无获批疗法，DMD更是肌营养不良中最常见的致命形式，患者中位生存期仅约30岁。sevasemten若顺利获批，将成为BMD领域首个治疗药物。

施维雅正加速罕见病领域布局。今年3月，施维雅以约25亿美元收购Day One Biopharmaceutical，获得其脑肿瘤治疗管线，强化在罕见肿瘤领域的领先地位。时隔仅三个月再出手肌营养不良业务，施维雅在罕见病赛道的扩张节奏明显提速。

英文链接：

https://servier.de/pressemitteilungen/servier-to-acquire-edgewise-therapeuticsmuscular-dystrophy-business/