9月8日(当地时间)，Intellia Therapeutics宣布，其体内CRISPR/Cas9编辑基因疗法Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z)治疗遗传性血管水肿(HAE)的生物制品许可(BLA)获FDA受理且优先审评，预计PDUFA时间2027年3月10日。

如获批，Lonvo-z将成为HAE首个体内CRISPR疗法，也是唯一的一次性治愈疗法。

BLA申请基于3期临床研究(HAELO)结果，研究9月内招募80例16岁及以上1型/2型HAE患者接受一次50mg Lonvo-z治疗。

研究结果显示：

5-28周，Lonvo-z组月评估发作率较安慰剂组降低87%(p<0.0001)。

6月疗效评估期内，Lonvo-z组完全无发作和无HAE治疗比例为62%，而安慰剂组为11%(p<0.0001)。

至2026年2月10日数据截止日，所有基线或28周交叉接受Lonvo-z患者均未接受预防性治疗。

安全性方面：至数据截止点，Lonvo-z安全性和耐受性数据均良好。在主要观察期(输注至第28周)中，Lonvo-Z组中最常见急性不良事件较安慰剂组高，包括输注相关反应、头痛、疲劳、背痛和上呼吸道感染。所有报告治疗急性不良事件均为轻度或中度，且在Lonvo-z组中未观察到严重不良事件。

Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z)是体内CRISPR基因编辑疗法，旨在通过单剂量在门诊环境中灭活Kallikrein B1(KLKB1)基因，永久降低Kallikrein水平。

Lonvo-z获得五项重要的监管认证：FDA孤儿药与再生医学先进疗法(RMAT)认证、英国药品与医疗产品监管局(MHRA)创新护照、EMA优先药品(PRIME)和孤儿药认证(ODD)。

原文链接：

https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-fda-acceptance-biologics-license