9 月14日，BioNTech 和 OncoC4 联合发布一份报告，PRESERVE-003 这项全球多中心三期临床试验的第一阶段数据里，CTLA-4 靶向单克隆抗体 Gotistobart(BNT316/ONC-392)，把晚期鳞状非小细胞肺癌患者的中位总生存期从化疗的 10.0 个月，直接拉升到了 18.5 个月。

生存时间近乎翻倍，HR 为 0.56，p 值为 0.0295。

对于晚期鳞状非小细胞肺癌患者来说，一旦前线的含铂化疗和 PD-(L)1 免疫治疗宣告失效，后面...。过去十几年里，二线治疗的标杆一直被多西他赛化疗把持着，患者的中位生存期卡在 10 个月左右。

吉利德的 ADC 药物 Trodelvy 11.1 个月，阿斯利康和第一三共的 Datroway 12.9 个月，Exelixis 的 Cabometyx 联合泰圣奇(Tecentriq)10.7 个月，都没能建立起决定性优势。

Gotistobart 是一款有讲究的药，以前的 CTLA-4 抑制剂虽然能激活免疫，但严重的全身毒性往往让临床投鼠忌器，而 Gotistobart 采用了特殊的 pH 敏感设计。它能够在肿瘤微环境的酸性条件下，选择性地清除那些抑制免疫应答的调节性 T 细胞(Tregs)，重新激活抗肿瘤免疫。

而一旦被细胞内吞、环境 pH 值发生改变，抗体就会与受体解离，把 CTLA-4 受体释放回细胞表面，从而保留外周器官的免疫屏障，尽量减少全身毒性。

截至 2026 年7月17日，在中位随访 25.4 个月的时间里，试验共随机分配了 87 名复发转移性鳞状非小细胞肺癌患者，其中 Gotistobart 单药组 45 人，多西他赛组 42 人。

Gotistobart 并没有完全摆脱该靶点的安全性挑战，Gotistobart 组出现严重治疗相关不良事件的比例达到了 44.4%，因不良反应中断治疗的比例为 15.6%，高于多西他赛化疗组的 4.9%。其中常见的 3 级及以上不良反应是结肠炎。

这款药物已经获得了美国 FDA 颁发的快速通道资格与孤儿药资格，在中国也获得了 NMPA 的突破性治疗药物认定。目前 PRESERVE-003 的第二阶段关键性临床试验正在全球 160 多个中心推进，预计今年底前就会迎来首次中期分析。

原文：

https://www.biontech.com/int/en/home/mediaroom/news/press-releases/2026/09/BioNTech-and-OncoC4-Present-Updated-Data-Showing-Gotistobart-Nearly-Doubled-Median-Overall-Survival-versus-Standard-of-Care-Chemotherapy-in-Previously-Treated-Squamous-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-Patients.html