日前，FDA宣布批准葛兰素史克（GSK）的Benlysta（belimumab）静脉输注疗法上市，用于治疗儿童系统性红斑狼疮(SLE)，这是FDA批准的首款用于治疗儿童SLE的疗法，也是自2011年Benlysta被批准用于成人SLE后增加的又一适应症。

“FDA加快了这一申请的审查和批准，因为Benlysta满足了未竟医疗需求，特别是在患有SLE的儿童中。虽然还没有出现治愈狼疮的方法，但是Benlysta可以帮助年轻患者控制他们的疾病，改善生活质量，降低他们长期的器官损伤和残疾的风险。”FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock表示。

SLE是一种慢性、无法治愈的自身免疫性疾病，伴随疾病的发展，患者会出现包括关节疼痛或肿胀、极度疲劳、不明原因的发烧、皮疹和器官损伤等症状。SLE在全球约影响了350万人，与成人SLE相比，儿童SLE具有更快的损害累积性和更高的发病率，会影响患者的肾脏和中枢神经系统等，并且出现严重器官损伤和并发症的风险也更高。目前美国有5000到10000名儿童患有SLE。

Benlysta是一种可特异性与B淋巴细胞刺激因子（BLyS）结合的人源化单克隆抗体，它不与B细胞直接结合，而是通过与BLyS结合来抑制 B细胞的生存并减少B细胞向产生免疫球蛋白的浆细胞的分化，从而减少导致狼疮患者病情加重的异常B淋巴细胞的数量。

Benlysta是目前唯一专为SLE开发和获批的药物，此前在2011年3月就得到了美国FDA的批准用于成人SLE的治疗，此次针对儿童患者的批准，基于一项名为PLUTO的多中心、随机、双盲研究。

试验中，研究人员将93名5-11岁（n=13）、12-17岁（n=80）的儿童SLE患者随机分为两组，评估了10 mg/kg剂量的Benlysta联合标准疗法相对于安慰剂联合标准疗法治疗儿童SLE患者的有效性、安全性等。根据SLE反应指数(SRI)评价，接受Benlysta联合标准治疗（52.8%）的患者与接受安慰剂联合标准治疗（43.6%）的患者相比，在52周时获得有临床意义疾病活动改善的儿童比例在数值上更高。

同时，Benlysta联合标准治疗的儿童出现不良反应的风险相对较低，发生一次以上不良事件和严重事件的患者比例为79.2%和17.0%，而安慰剂联合标准疗法组为82.5%和35.0%， Benlysta在儿童SLE患者的安全性和药代动力学特征与成人SLE患者一致。

最常见的副作用包括恶心、腹泻和发烧，患者也经常会出现输液反应，因此FDA要求制药商提供药物指南告知患者相关风险，并建议医护人员使用抗组胺药物对患者进行预处理。

GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士表示，“患有狼疮的儿童可供选择的机会有限，而这一加速批准意味着美国的儿童现在有了一种创新的、经FDA批准的药物，以帮助他们对抗这一具有挑战性的自身免疫疾病。”

美国狼疮基金会总裁兼首席执行官Stevan W. Gibson表示，“这是第一次，患有狼疮的儿童将有一个针对他们的疾病的特定治疗方案。作为一个研究团体，我们都为这一历史性的里程碑感到兴奋，因为它强调了我们致力于为狼疮患者带来新的治疗方法。”

参考文献

《FDA approves first treatment for pediatric patients with lupus》

《GSK receives US approval of Benlysta for intravenous use in children with lupus aged five years and above》