9月11日，Scholar Rock宣布全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)肌肉靶向疗法Apitegromab(商品名Isembyld)获FDA批准上市。该药适用于正接受SMN2靶向药物治疗的2岁及以上SMA患者，通过抑制肌肉生长抑制素生成来促进肌肉生长。药品将在获批后的数日内启动美国市场发货，据披露，该药物的年度治疗费用预计达31万美元。

此次批准基于III期SAPPHIRE研究，数据显示，在主要疗效人群(2-12岁)中，10mg/kg剂量组治疗一年后HFMSE评分较安慰剂组显著改善2.2分，且更多患者实现临床意义的功能提升。常见不良反应包括上呼吸道感染及胃肠道症状等。作为机制创新药物，Apitegromab补充了现有仅针对SMN基因修复疗法的不足，旨在直接解决肌肉萎缩问题，为SMA患者提供了全新的治疗选择，标志着SMA治疗从单纯神经保护迈向肌肉修复的新阶段。

Apitegromab是一款机制完全创新的SMA新药，其通过靶向结合骨骼肌中的肌肉生长抑制素前体形式(promyostatin) 和酶切后的潜在形式(latent myostatin)，抑制肌肉生长抑制素(myostatin)的生成，从而解除肌肉生长抑制效果。

Scholar Rock最早于2025年9月递交上市申请，但遭到FDA驳回，问题源于第三方委托生产企业Catalent位于印第安纳州布卢明顿的灌装生产工厂存在合规缺陷。FDA将该工厂标记为官方行动警示(OAI)状态后，Scholar Rock在2026年8月将该生产场地从美国上市申报资料中剔除，重新提交资料后终于迎来获批结果。

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