这个秋天，行业对前沿创新的期待与审慎交织在一起。

刚刚印发的《医药工业发展“十五五”规划》，把细胞与基因治疗药物明确列为重点方向：面向实体瘤、自身免疫性疾病和遗传病的新型及通用型CAR-T、体内基因编辑CAR-T、iPSC治疗产品，以及AAV载体、LNP递送系统，都写进了未来五年的产业顶层设计。市场端同样传来强信号：国家药监局最新数据显示，今年以来创新药对外授权交易总额突破1200亿美元，同比增长36%;据行业统计，中国在全球在研分子中的占比，已从2018年的8%升至约30%。

制度通道也已经打开。自《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(818号令)实施以来，已有10批共117项生物医学新技术临床研究完成备案。但与此同时，近期细胞与基因治疗领域的安全性事件，也给产业预期带来冲击。

政策在加码，市场在验证，风险在提醒，真正的问题浮出水面：一项先进技术进入人体之后，要经过怎样的验证，才能走得更远?

这不再是一个单点问题，而是三个彼此衔接的命题：临床路径如何设计，证据标准如何前置?临床证据如何形成，专业体系如何支撑?资本如何识别并支持长期价值?

路径与证据：备案是起点，不是终点

117项备案研究中，除90余项存量平移外，20项为增量项目，其中17项集中在最近三批——存量研究的规范衔接与增量探索正在并行。818号令确立了临床研究备案与临床转化应用审批的制度框架，但制度打开的是通道，不是答案。面向什么患者、解决什么临床问题、通过什么指标评价获益、怎样安排后续转化，这些必须在项目起步时统筹设计。研究备案之后，仍需持续积累证据;涉及药品开发的项目，也应衔接相应的监管要求。路径清晰了，医院、科研团队与企业才能各就其位，让临床计划、质量要求和资金投入相互咬合。

体系与能力：证据由谁形成，靠什么支撑?

按发起机构统计，117项备案研究中76项研究由医疗机构发起，占65%——医院正在成为生物医学新技术创新发展最重要的组织者。医院从诊疗实践中提出问题、参与研究设计和临床评价，背后需要专业团队、伦理审查、多学科支持、规范执行和长期随访的体系化支撑，研究型医院建设，因此直接关系到创新项目能否持续获得这些能力。

在证据端，多组学、生物标志物和机制研究帮助理解患者差异、界定适宜人群，为临床结果提供解释;在质量端，企业的工艺开发、质量控制与可追溯体系，需要在研究规模扩大、生产工艺调整时保持与临床实施相衔接。可靠的证据、专业的临床体系、稳定的质量能力，三者缺一不可。

资本与长期投入：如何识别值得陪伴的方向?

早期创新存在科学与临床不确定性。投资判断需要把技术特点、疾病需求、已有证据和竞争格局结合起来，也要看清下一阶段投入将解决什么问题：项目有没有明确的研究里程碑?新增证据能否支持后续开发?团队能否建立稳定的临床合作与质量体系，并在发现问题后作出有依据的调整?面对行业波动，区分不同技术、产品、患者群体和研究阶段，透明的信息、可执行的研究计划和持续更新的证据，才能为长期投入提供扎实依据。

没有一方能独自完成闭环。

以上三个问题，没有任何一方能够独立回答。医院能提出问题、组织研究，但缺少企业的工艺与质量能力，证据难以放大;企业能把产品工程化，但没有医院的临床体系，验证无从谈起;资本能够匹配长周期投入，但需要透明的信息与可判断的里程碑作为前提。让科学判断、临床实施、产业转化与资本配置在同一套逻辑里衔接起来，先进技术才有可能从备案清单，走向真实的治疗选择。

10月25日，南京，把判断放到同一张桌前。

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宏图已定、通道已开、实践正在展开——剩下的具体问题，需要科学、临床、产业与资本坐在一起回答。

2026年10月25日上午，第十一届医药创新与投资大会“生物医学新技术创新发展论坛”将在南京举办。【点击查看更多大会日程】中国工程院田志刚院士、中国科学技术大学生命科学与医学部白丽教授、昌平国家实验室资深科学家高晨燕、浙江大学医学院附属第一医院黄河教授、海昶生物董事长赵孝斌、科济药业创始人李宗海、因美纳全球高级副总裁郑磊、高博医疗集团CEO郑晓宇等，将分别围绕双轨监管下的早期临床开发、小核酸递送、细胞治疗产业未来、多组学证据体系与研究型医院建设作主题报告。

论坛还将重点聚焦“当创新进入人体：科学判断、临床价值与产业信心”主题开展圆桌讨论，上海立迪生物闻丹忆董事长，北京大学临床药理研究所崔一民所长、香港生物科技研究院江宜蓁院长、北京大学人民医院吕萌主任、驯鹿生物张金华董事长、凯泰资本管理合伙人金祺等，将从早期临床、治疗实践、GMP、企业开发与投资判断等角度，探讨先进技术持续发展的关键条件。

让技术突破形成临床价值，让专业能力支撑持续创新，让长期投入拥有可靠依据——这是论坛期待与各方共同推进的议题，也是生物医学新技术走得更远的答案。