罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！

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罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！: 产业资讯 生物谷 2020-09-10 4659

Liminal BioSciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新疗法，治疗主要与纤维化相关的呼吸、肝脏和肾脏疾病。近日，该公司宣布，已通过其美国子公司Prometic Biotherapeutics向美国FDA重新提交了Ryplazim（plasminogen，纤溶酶原）的生物制品许可申请（BLA），该药用于治疗先天性纤溶酶原缺乏症（C-PLGD）。由于没有批准的治疗方法，在全世界，C-PLGD是一个有着显著未满足需求的治疗领域。Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。

C-PLGD是一种罕见的多系统疾病，对患者的健康和生活质量有深远影响。纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质，由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原——纤溶酶，是纤溶系统的基本组成部分，是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此，纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。患者出生时可能无法自然产生足够的纤溶酶原，这种情况被称为先天性纤溶酶原缺乏症（C-PLGD），或者在创伤或疾病后出现急性或获得性缺乏症。

C-PLGD患者会在全身黏膜表面累积纤维蛋白生长或病变。许多病例是在儿科人群中首次确诊的，如果不及时治疗，可能导致器官损害性疾病表现。同行评议的出版物报告显示，该病在全球范围内的患病率可能为1.6/100万。

纤溶系统（图片来源：healthjade.net）

在治疗C-PLGD的关键2/3期临床试验中，共入组了15例C-PLGD患者，包括6例儿童患者，接受Ryplazim治疗了48周。所有接受Ryplazim治疗的患者，在接受12周的治疗后，其个人纤溶酶原活性水平的谷值相对基线至少实现了达标性提高。此外，所有参与试验时有活动可见病变的患者，在开始治疗后48周内病变完全愈合。临床研究中报告的不良事件为轻度，无患者死亡、严重不良事件或导致研究中止的不良事件。

2017年，Liminal BioSciences公司收到了来自FDA关于Ryplazim BLA的一份完整回应函（CRL）。该公司认为，此次重新提交的BLA解决了CRL中概述的与某些制造程序有关的缺陷。该公司进一步认为，修订后的BLA代表了II类重新提交，意味着FDA在收到重新提交后将在6个月内完成审查并做出审批决定。

之前，FDA已授予Ryplazim治疗C-PLGD的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（PRDD）。这意味着，如果Ryplazim获得批准，Liminal BioSciences公司将有资格获得一张优先审评券（PRV），该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查，并且可以出售或转让。

Liminal BioSciences监管事务和质量保证主管Moira Daniels表示：“我们感谢所有为帮助我们实现这一里程碑而不懈努力的利益相关者，包括我们在Liminal BioSciences的生产、质量控制和临床研究方面的专业团队，以及支持Ryplazim开发计划的研究人员、患者和家属。我们致力于为患者提供FDA批准的首个C-PLGD治疗方案，这将会对患者的生活产生积极影响。”

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